ഒരു ഡോസിന് 35 ലക്ഷം ഡോളര്‍; ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും വിലയേറിയ മരുന്ന് ഇതാണ്; ഇത് ഉപയോഗിക്കുന്നത് ഈ രോഗത്തിന്.!

'വില പ്രതീക്ഷിച്ചതിലും അൽപ്പം കൂടുതലാണെങ്കിലും ഇത് വിജയിക്കാൻ സാധ്യതയുണ്ടെന്ന് ഞാൻ കരുതുന്നു. കാരണം നിലവിലുള്ള  മരുന്ന് വളരെ ചെലവേറിയതാണ്. കൂടാതെ ഹീമോഫീലിയ രോഗികൾ രക്തസ്രാവത്തെ ഭയന്ന് നിരന്തരം ജീവിക്കുന്നു...'- ലോൺകാർ ഇൻവെസ്റ്റ്‌മെന്റിന്റെ ചീഫ് എക്‌സിക്യൂട്ടീവ് ഓഫീസർ ബ്രാഡ് ലോൺകാർ പറഞ്ഞു.

ഹീമോഫീലിയ (Hemophilia) ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും ചെലവേറിയ മരുന്നിന് യുഎസ് റെഗുലേറ്റർമാർ അംഗീകാരം നൽകി. ഒരു ഡോസിന്റെ വില 28,58 കോടി ($3.5 million) രൂപ. ഇത്  ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും വിലയേറിയ മരുന്നാണെന്നാണ് പുറത്ത് വരുന്ന റിപ്പോർട്ടുകൾ. രക്തസ്രാവ രോഗമായ ഹീമോഫീലിയ ബാധിച്ചവർക്ക് 'ഹെംജെനിക്‌സ്' (Hemgenix) ഒരു തവണ മാത്രമേ നൽകൂ.

' വില പ്രതീക്ഷിച്ചതിലും അൽപ്പം കൂടുതലാണെങ്കിലും ഇത് വിജയിക്കാൻ സാധ്യതയുണ്ടെന്ന് ഞാൻ കരുതുന്നു. കാരണം നിലവിലുള്ള ഒരു മരുന്നും വളരെ ചെലവേറിയതാണ്. കൂടാതെ ഹീമോഫീലിയ രോഗികൾ രക്തസ്രാവത്തെ ഭയന്ന് നിരന്തരം ജീവിക്കുന്നു...'- ലോൺകാർ ഇൻവെസ്റ്റ്‌മെന്റിന്റെ ചീഫ് എക്‌സിക്യൂട്ടീവ് ഓഫീസർ ബ്രാഡ് ലോൺകാർ പറഞ്ഞു.

നിലവിൽ ഉപയോഗിക്കുന്ന പരമ്പരാഗത ഹീമോഫീലിയ ചികിത്സകൾ, ക്ലോട്ടിംഗ് ഘടകങ്ങൾ എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്ന കാണാതായ പ്രോട്ടീനുകൾ സന്നിവേശിപ്പിക്കുന്നു. ഇത് ശരീരത്തിന് കട്ടപിടിക്കുകയും രക്തസ്രാവം നിർത്തുകയും വേണം. ഹെംജെനിക്സ്, നഷ്ടപ്പെട്ട കട്ടപിടിക്കുന്ന ഘടകങ്ങളെ കരളിലേക്ക് ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കാൻ കഴിയുന്ന ഒരു ജീൻ വിതരണം ചെയ്തുകൊണ്ട് പ്രവർത്തിക്കുന്നു. അവിടെ അത് ഫാക്ടർ 9 പ്രോട്ടീൻ നിർമ്മിക്കാൻ പ്രവർത്തിക്കാൻ തുടങ്ങുന്നതായി വിദ​ഗ്ധർ പറഞ്ഞു.

സെന്റർസ് ഫോർ ഡിസീസ് കൺട്രോൾ ആൻഡ് പ്രിവൻഷൻ അനുസരിച്ച് രക്തം കട്ടപിടിക്കാത്തതും മരണത്തിലേക്ക് നയിച്ചേക്കാവുന്നതുമായ ഒരു പാരമ്പര്യ രക്തസ്രാവ രോഗമാണ് ഹീമോഫീലിയ. രക്തസ്രാവം തടയാൻ സഹായിക്കുന്ന വിവിധ പ്രോട്ടീനുകൾ രക്തത്തിൽ അടങ്ങിയിട്ടുണ്ടെന്ന് ആരോഗ്യ വിദഗ്ധർ പറയുന്നു. എന്നാൽ ഹീമോഫീലിയ ബാധിച്ചവരിൽ ആ ഘടകങ്ങൾ ഒന്നുകിൽ ഇല്ല അല്ലെങ്കിൽ വളരെ താഴ്ന്ന നിലയിലായിരിക്കും.

ഹീമോഫീലിയയുടെ ലക്ഷണങ്ങൾ...

മുറിവുകളിൽ നിന്ന് അമിതമായ രക്തസ്രാവം
വാക്സിനേഷനുശേഷം രക്തസ്രാവം.
സന്ധികളിൽ വേദന, വീക്കം.
മൂത്രത്തിലോ മലത്തിലോ രക്തം വരിക.
ഒരു കാരണവുമില്ലാതെ മൂക്കിൽ നിന്ന് രക്തസ്രാവം.
തലവേദന.
ആവർത്തിച്ചുള്ള ഛർദ്ദി.